Eksperymentalna terapia wyleczyła chłopca z rzadkiej choroby genetycznej

Kategorie: 

Źródło: pixabay.com

7-letni syryjski chłopiec posiadał zagrażające życiu zaburzenie genetyczne, które objawiało się powstawaniem nieuleczalnych ran na jego całym ciele. Choroba, która dotknęła dziecko nosi nazwę pęcherzowe oddzielanie się naskórka (EB) – jest rzadka, dziedziczna i wysoce śmiertelna. Okazuje się jednak, że dzięki postępom w genetyce, możliwe jest jej całkowite wyleczenie.

 

Z powodu mutacji genetycznych EB, nawet zwykłe potarcie naskórka skutkuje powstawaniem zaognionych pęcherzy. W wyniku choroby chłopiec stracił około 80% swojej skóry, przez co trafił do szpitala w Niemczech, gdzie lekarze próbowali udzielić mu pomocy.

 

Naukowcy z włoskiego Uniwersytetu Modeny i Reggio Emilia pobrali komórki macierzyste z niewielkiego, zdrowego fragmentu skóry chłopca i użyli ich do wyhodowania sztucznej skóry w laboratorium. Zespół badawczy zmienił wówczas wadliwy gen, który odpowiadał za rozległe rany na ciele chorego.

Źródło: Nature

W sumie chirurdzy poświęcili zaledwie dwa miesiące na wyhodowanie dla chłopca sztucznej skóry, pozbawionej wady genetycznej. Chłopiec wracał do zdrowia przez kolejne miesiące po przeszczepie i został zwolniony do domu w lutym 2016 roku. Od tego czasu prowadzi całkiem normalne życie i nie musi zażywać żadnych lekarstw, ponieważ jego skóra regeneruje się w ten sam sposób, co u zdrowych dzieci.

 

Ocena: 

5
Średnio: 5 (1 vote)

Skomentuj