Lekarze stworzyli organelle siatkówki z komórek macierzystych pozyskanych zarówno od osób zdrowych, jak i od pacjentów cierpiących na dziedziczną głuchoślepotę. Pozwala to lepiej zrozumieć, jak rozwija się degradacja siatkówki i daje nadzieję na rozwój metod leczenia genetycznych wad wzroku.

Naukowcom z University College London udało się uzyskać organelle oka z komórek skóry dawcy. Takie modele pełnoprawnego narządu „in vitro” pozwolą na badanie ciężkich zaburzeń widzenia.

Artykuł profesor Jane Sowden i współpracowników został opublikowany w Stem Cell Reports.

W ostatnich latach lekarze nauczyli się, jak uzyskiwać organelle z wielu różnych tkanek i narządów, w tym nawet z mózgu i związanych z nim muszli ocznych. Teraz siatkówka została dodana do tej listy. Do jej stworzenia wykorzystano komórki skóry zamienione w indukowane komórki pluripotencjalne. Takie komórki macierzyste mogą przekształcić się w dowolne dojrzałe i wyspecjalizowane komórki. W opisanym przypadku naukowcy uzyskali z nich światłoczułe pręciki i zdołali zorganizować struktury podobne do siatkówki oka.

Autorzy planują wykorzystać te organoidy do badania zespołu Ushera, ciężkiej choroby genetycznej, która powoduje głuchotę i zwyrodnienie siatkówki, prowadzące ostatecznie do głuchoślepoty. Naukowcy uzyskali już modele siatkówki zarówno od zdrowych dawców, jak i od pacjentów z tym zespołem, niosących odpowiednie „niewłaściwe” DNA. Teraz naukowcy zamierzają porównać ekspresję swoich genów, aby lepiej zrozumieć, w jaki sposób dochodzi do pogorszenia wzroku u pacjentów.

Już pierwsze eksperymenty wykazały, że w rozwój tego procesu zaangażowane są komórki Mullera, które wspomagają pracę siatkówki. U osób z zespołem Ushera komórki te charakteryzują się nieprawidłową odpowiedzią na stres i zaburzonymi mechanizmami wykorzystania białek.