Terapia genowa przywraca wzrok

Image

123rf.com

Pracownicy Szpitala Dziecięcego w Filadelfii poinformowali o skuteczności stosowania terapii genowej w leczeniu wrodzonej ślepoty Lebera - dziedzicznej choroby siatkówki. Dodają także, że ​​metoda ta będzie mogła być wykorzystywana w leczeniu także innych chorób oczu.

 

Trzech pacjentów, którzy testowali na sobie nową metodę, miało rzadką chorobę - wrodzoną ślepotę Lebera, w przebiegu której - z powodu wadliwego genu RPE65 - w siatkówce obumierają i nie regenerują się światłoczułe komórki. Choroba objawia się w pierwszych miesiącach życia lub wkrótce po urodzeniu.



Przeprowadzone w 2008 roku badania z udziałem 12 ochotników wykazały, że eksperymentalna terapia w pewnym stopniu może poprawić widzenie, gdy naukowcy wprowadzili do oka pacjenta wirusa niosącego ze sobą gen RPE65. W rezultacie okazało się, że widzenie pacjentów ulegało znacznej poprawie, a technika ta okazała się skuteczna. Dzięki niej, pacjenci zaczęli lepiej widzieć w słabym świetle, a dwóch było w stanie przejść pewien odcinek drogi, unikając wszelkich przeszkód. Zgodnie z zapisem badań, pacjenci mogli także rozpoznać bliskie sobie osoby, oraz samodzielnie dokonywać zakupów w sklepie.

 

Badanie rezonansem magnetycznym wykazało, że po przeprowadzeniu terapii następowała aktywacja pewnych obszarów mózgu i odpowiadał on na bodźce wzrokowe -innymi słowy mózg "widział" oczami. Jeden z pacjentów, którzy wzięli udział w badaniach klinicznych, poinformował, że widzenie zaczynało stopniowo wracać. Nie mógł wprawdzie prowadzić samochodu lub czytać, ale rozpoznawał swoje dzieci, oglądał, jak grają w baseball i podziwiał grę światła na jeziorze, niedaleko miejsca, gdzie mieszkał.

 

Wstępne wyniki badań są zachęcające, ale oczywiście wymagają powtórzenia badań klinicznych w większej skali, w celu zmaksymalizowania potencjalnych korzyści z terapii genowej i zrozumienia, w jaki sposób można ją zastosować do leczenia najczęstszych chorób zwyrodnieniowych oka.

 

 

 

 

Ocena: